为指导基因治疗血友病临床试验设计，药审中心组织制定了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
特此通告。
附件：基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则
国家药监局药审中心
2023年4月12日
